人民政協(xié)網(wǎng)北京12月19日電（記者 何方）2021年12月18日，由國家衛(wèi)生健康委員會、中國紅十字會總會指導(dǎo)，中國罕見病聯(lián)盟、中國紅十字基金會、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會、中國醫(yī)院協(xié)會主辦，北京協(xié)和醫(yī)院、全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室協(xié)辦，北京罕見病診療與保障學(xué)會、北京瑞洋博惠公益基金會與中國研究型醫(yī)院學(xué)會罕見病分會聯(lián)合承辦的“2021年中國罕見病大會”在北京舉行。全國人大常委會副委員長，中國紅十字會會長陳竺發(fā)來賀信，共和國勛章獲得者、國家罕見病診療與保障專家委員會顧問鐘南山院士、全國人大常委會科教文衛(wèi)副主任委員，中國醫(yī)院協(xié)會會長劉謙、國家藥品監(jiān)督管理局副局長陳時(shí)飛、國家醫(yī)療保障局副局長李滔、工業(yè)和信息化部副部長王江平、國家衛(wèi)生健康委副主任李斌發(fā)表視頻致辭。北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記吳沛新代表主辦單位現(xiàn)場致辭。大會由中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康主持。

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康

會議首先由中國紅十字會副會長孫碩鵬宣讀了陳竺副委員長的賀信，陳竺副委員長謹(jǐn)代表中國紅十字會，向本次大會的順利召開致以誠摯的祝賀。他說，黨的十八大以來，罕見病這一特殊領(lǐng)域日益受到國家和社會各方的關(guān)注。國家衛(wèi)生、科技、藥監(jiān)、醫(yī)保等相關(guān)部門通力合作，在加強(qiáng)政策研究和制度建設(shè)的基礎(chǔ)上，通過制定罕見病目錄、建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)、加強(qiáng)區(qū)域協(xié)作和遠(yuǎn)程支持等措施，形成工作合力，探索出破解罕見病防治難題的"中國模式"，共同推進(jìn)罕見病防治與保障事業(yè)邁上了新的臺階。

他表示，紅十字運(yùn)動以保護(hù)人的生命與健康為宗旨。一直以來，中國紅十字會充分發(fā)揮黨和政府在人道領(lǐng)域的助手和聯(lián)系群眾的橋梁紐帶作用，積極動員社會資源，開展了一系列罕見病患者救助行動。

他強(qiáng)調(diào)，做好罕見病防治工作對提高全民健康水平、建設(shè)健康中國具有重大意義。希望中國紅十字基金會與中國罕見病聯(lián)盟加強(qiáng)合作，整合資源，廣泛動員社會愛心力量，組織實(shí)施更多具有針對性的公益項(xiàng)目。同時(shí)，也希望包括醫(yī)藥專家、愛心企業(yè)、媒體工作者在內(nèi)的各界朋友一如既往地關(guān)心、支持罕見病防治工作，共同攜手推進(jìn)健康中國建設(shè)。

北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記吳沛新表示，在國家衛(wèi)健委等相關(guān)部門和中國罕見病聯(lián)盟的支持下，北京協(xié)和醫(yī)院作為全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)牽頭醫(yī)院，承其重，負(fù)其行，大力推進(jìn)罕見病診療的攻堅(jiān)克難工作。未來，北京協(xié)和醫(yī)院將與各位同道一起，繼續(xù)深耕罕見病領(lǐng)域，為我國罕見病診療能力的提升做出積極貢獻(xiàn)。

全國人大常委會科教文衛(wèi)副主任委員，中國醫(yī)院協(xié)會會長劉謙致辭表示，罕見病是一種特殊的病癥，給患者和家庭帶來巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，對于貧困家庭來說更是災(zāi)難性的打擊，有效地防控罕見病是建設(shè)健康中國一個(gè)重要組成部分。劉謙呼吁，全社會各界愛心人士，愛心企業(yè)，社會團(tuán)體，廣大醫(yī)務(wù)工作者，以及科技人員應(yīng)該攜起手來形成合力，加強(qiáng)罕見病防控工作、加快罕見病藥物研發(fā)、加大罕見病防控工作投入，給罕見病患者和家庭帶來溫暖和希望。

共和國勛章獲得者、國家罕見病診療與保障專家委員會顧問鐘南山院士在致辭中指出，罕見病防治研究具有非常重要的意義。罕見病雖罕見，但中國在任何一個(gè)領(lǐng)域的罕見病的病例絕對數(shù)量都很多，可以說，我國對罕見病方面的研究將會對國際上這個(gè)領(lǐng)域的罕見病防治工作做出新的貢獻(xiàn)。同時(shí)，對罕見病的關(guān)注也正是對黨和國家“生命至上”國策的體現(xiàn)。

國家藥品監(jiān)督管理局陳時(shí)飛副局長透露，今年國家藥監(jiān)局新批準(zhǔn)了利司撲蘭口服溶液用散、布羅索尤單抗注射液等10個(gè)罕見病藥品，用于治療脊髓性肌萎縮癥、青年帕金森、高氨血癥等罕見病，這些藥品填補(bǔ)了國內(nèi)相關(guān)罕見病治療用藥的空白，為更多的罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質(zhì)量帶來了希望。他表示，國家藥監(jiān)局會在黨中央國務(wù)院的堅(jiān)強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，會同國家衛(wèi)健委等相關(guān)部門持續(xù)深化改革，鼓勵(lì)創(chuàng)新，加強(qiáng)部門聯(lián)動，鼓勵(lì)支持罕見病治療藥品研發(fā)，提高罕見病治療藥品供應(yīng)保障能力。

國家醫(yī)療保障局副局長李滔指出，自2018年成立以來，國家醫(yī)療保障局連續(xù)4年每年一次動態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，累計(jì)將507種新藥、好藥納入了目錄，通過目錄調(diào)整實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和結(jié)構(gòu)的優(yōu)化。截止目前，國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入了國家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。同時(shí)，通過對罕見病藥品的談判準(zhǔn)入，大幅度降低罕見病用藥的價(jià)格，今年共有7個(gè)罕見病藥品談判成功，平均降幅達(dá)65%。他表示，下一步國家醫(yī)保局將會同各方一道，共同采取一系列措施，不斷推動罕見病患者用藥的保障工作。

國家工業(yè)和信息化部副部長王江平指出，“十三五”期間，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力大幅提升，研發(fā)投入年均增長約8%，在研新藥數(shù)量躍居全球第二位，1000余個(gè)新藥申報(bào)臨床，47個(gè)國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲批上市，創(chuàng)新藥國際注冊取得突破性進(jìn)展；供應(yīng)保障能力持續(xù)增強(qiáng)，國內(nèi)企業(yè)新增藥品生產(chǎn)批件2941個(gè)，多個(gè)疾控重點(diǎn)疫苗實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化；衛(wèi)健、工信等五部門聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見病目錄》，收錄121種罕見病，目前83種治療藥品已在我國上市。他表示，工信部密切關(guān)注罕見病患者用藥需求，通過實(shí)施《醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃指南》《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》等，引導(dǎo)企業(yè)加強(qiáng)研發(fā)治療罕見病的特效藥物，將罕見病藥物產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目納入工程攻關(guān)重點(diǎn)任務(wù)，推動建立罕見病藥物研發(fā)平臺，支持鼓勵(lì)企業(yè)在罕見病藥物研發(fā)中充分發(fā)揮主體作用。同時(shí)，我們將罕見病藥物納入小品種藥、短缺藥管理，開展集中生產(chǎn)基地建設(shè)和生產(chǎn)供應(yīng)監(jiān)測，推動罕見病藥物供應(yīng)保障能力得到持續(xù)提升。

國家衛(wèi)生健康委員會副主任李斌表示， 2018年第一批121罕見病目錄為各部門開展罕見病防治工作提供了重要參考，推動了我國罕見病防治工作的快速發(fā)展；除此以外，國家衛(wèi)健委還開展了建立罕見病診療與保障專家委員會，組織制定罕見病目錄釋義、診療指南、罕見病學(xué)等指導(dǎo)文件，建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)實(shí)現(xiàn)罕見病雙向轉(zhuǎn)診、遠(yuǎn)程會診，開發(fā)中國罕見病診療服務(wù)信息系統(tǒng)等多項(xiàng)工作，全面加強(qiáng)罕見病診療管理能力建設(shè)。

會上舉辦了我國罕見病研究領(lǐng)域第一本國家級學(xué)術(shù)期刊《罕見病研究》雜志創(chuàng)刊儀式與“中國紅十字基金會罕見病共助基金”發(fā)布儀式，中國紅十字基金會理事長郭長江為首批基金支持企業(yè)授牌。國家衛(wèi)生健康委員會財(cái)務(wù)司司長何錦國、國家衛(wèi)生健康委員會醫(yī)政醫(yī)管局監(jiān)察專員郭燕紅、北京協(xié)和醫(yī)院黨委書記吳沛新與中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康進(jìn)行了中央專項(xiàng)彩票公益金支持全國罕見病診療水平和實(shí)施能力提升項(xiàng)目啟動儀式。

中央專項(xiàng)彩票公益金支持全國罕見病診療水平和實(shí)施能力提升項(xiàng)目啟動儀式

“中國紅十字基金會罕見病共助基金”授牌儀式

在開幕式后的主題報(bào)告環(huán)節(jié)，中國工程院院士，哈爾濱醫(yī)科大學(xué)校長張學(xué)、中國科學(xué)院院士陳凱先、北京協(xié)和醫(yī)院院長，中國罕見病聯(lián)盟副理事長張抒揚(yáng)分別就“砒霜治療急性早幼粒細(xì)胞白血病的故事” “生物醫(yī)藥創(chuàng)新前沿、我國發(fā)展態(tài)勢和新階段的思考”“中國罕見病協(xié)同創(chuàng)新體系進(jìn)展與重點(diǎn)攻關(guān)方向”做了精彩的主題報(bào)告。

2021年中國罕見病大會以“因罕而聚，為愛同行”為主題，設(shè)開幕式、主論壇、十五個(gè)分論壇和十八個(gè)線上專區(qū)，吸引了來自行政部門和海內(nèi)外科研院所、醫(yī)藥協(xié)/學(xué)會、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、高等院校等機(jī)構(gòu)的知名專家學(xué)者與罕見病患者等萬余人。與會代表圍繞“罕見病防治與保障政策、藥物創(chuàng)新與研發(fā)、臨床診療、基礎(chǔ)研究、真實(shí)世界研究和信息技術(shù)應(yīng)用”等主題開展研討與交流。

大會現(xiàn)場

此次大會以罕見病患者為中心，緊緊圍繞罕見病診療和保障等重點(diǎn)內(nèi)容展開研討，主題鮮明，切合實(shí)際，啟迪思維，大有裨益，具有里程碑式意義，必將為推動罕見病防治事業(yè)發(fā)展、推進(jìn)健康中國建設(shè)提供新動能、注入新動力。