近日，時逢每年一度的“國際Castleman病日”，由患者組織卡斯特曼之家主辦、百濟神州支持的患者關愛活動在上海舉行?；顒又荚趲椭喙娏私釩astleman病，呼吁共同關注疾病及患者所面臨的嚴峻生存挑戰(zhàn)，多方攜手，共同為這一罕見疾病患者群體匯聚希望，點亮生命之光。

當天，首部聚焦Castleman病的紀錄片《五個我》正式發(fā)布，近30位Castleman病患友及家屬來到現(xiàn)場，與北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科李劍教授、復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院病理科李小秋教授、北京大學第一醫(yī)院血液科董玉君教授、復旦大學附屬中山醫(yī)院血液科魏征教授等權威專家，以及“卡斯特曼之家”主理人林琳女士、百濟神州副總裁劉焰女士共同參與紀錄片首映與關愛活動，聚焦Castleman病患者痛點，探討如何通過多元化社會力量，切實幫助患者排憂解難。

少數(shù)人的生存困境，呼喚更多力量沖破黑暗

Castleman?。ê喎QCD）是一種較為罕見的淋巴增生性疾病，也稱為血管濾泡性淋巴結(jié)增生癥或巨大淋巴結(jié)病，全球范圍發(fā)病率僅約2/10萬人。臨床上根據(jù)腫大淋巴結(jié)分布和器官受累部位，將CD分為單中心型（UCD）和多中心型（MCD）。作為血液領域的一類罕見疾病，Castleman病的癥狀表現(xiàn)多樣，易與其他疾病混淆，臨床診斷往往較為困難。同時，由于我國目前尚且缺乏標準化的診療流程與方案，Castleman病患者正面臨嚴峻的生存挑戰(zhàn)。

在診療過程中的多重困境，導致許多患者的預后水平不佳，生活質(zhì)量大幅降低。為幫助更多人了解Castleman病患者在身體和精神上經(jīng)受的雙重挑戰(zhàn)，活動現(xiàn)場特別設置了互動體驗區(qū)，通過診療迷宮、拼圖等創(chuàng)意形式，直擊Castleman病患者在求醫(yī)問藥過程中時常遭遇的確診難題與曲折經(jīng)歷，生動直觀地呈現(xiàn)出患者普遍面臨的發(fā)熱、消瘦、乏力等癥狀，以及由于治療導致的激素發(fā)胖、化療脫發(fā)、虛弱易感染、視力模糊白內(nèi)障等副作用。

旨在提高全社會對Castleman病的關注，首部聚焦疾病并反映患者真實困境的紀錄片《五個我》在活動當天正式播映。影片記錄了患者從發(fā)病、就診、治療到日常護理、對抗副作用等各個階段中的挑戰(zhàn)與痛點，將患者在診療之路上的無助和彷徨呈現(xiàn)在屏幕上。紀錄片的導演和片中的幾位患者也親臨首映式，分享自己的心路歷程，并為現(xiàn)場的患友加油鼓勁。

參與到紀錄片創(chuàng)作的患友在現(xiàn)場分享道：“縱有疾風起，人生不可棄。為了給更多患友傳遞治療的信心，我們在這個漫長的創(chuàng)作過程中堅持了下來，我們每個人都是一個患病的個體，但當我們在一起，就成為了一個整體，可以相互鼓勵，相互依靠。非常激動今天看到有這么多臨床專家，公益組織和企業(yè)關注到這個疾病，由衷地感謝現(xiàn)代科學的進步與醫(yī)學的不斷前行，帶給我們更多的治療藥物和希望。期待能夠帶給所有患者更多的勇氣和信心，揚起笑臉面對未來的治療?！?/p>

沖破診療迷霧，用創(chuàng)新照亮前行之路

針對疾病的基礎研究、診療標準化、藥物研發(fā)是推動Castleman等罕見病診療水平提升的關鍵，也是擺在臨床醫(yī)生、專業(yè)力量面前亟待攻克的課題。

“目前對于Castleman病的治療，激素治療與化療是患者接觸比較多的方式，病情雖然能夠得到一定程度的緩解，但尚不能達到長期控制，且副作用較大，往往對患者的生活質(zhì)量以及治療信心帶來不利影響?！北本﹨f(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師李劍教授介紹：“目前隨著發(fā)病機制相關研究推進以及臨床研究的開展，已有證據(jù)表明單克隆抗體等新型藥物治療能夠有效改善患者預后，我們相信這將推動現(xiàn)有診療策略和方案的改進，也期待能有更多專業(yè)力量加入，共同探索新的診療方向?！?/p>

北京大學第一醫(yī)院血液科董玉君教授指出：“作為一種高度異質(zhì)性疾病，Castleman病的臨床和病理表現(xiàn)多種多樣，其中，多中心型往往表現(xiàn)為慢性、持續(xù)進展和不可治愈性，同時也存在重癥風險。針對MCD的治療方案探索是我們在臨床上關注的重點領域。根據(jù)目前Castleman病發(fā)病機制研究，IL-6作為一種參與炎癥、免疫及造血的多效性細胞因子，在多中心型患者的發(fā)病機制及臨床癥狀中發(fā)揮著關鍵作用。此前，北京大學第一醫(yī)院參與了IL-6抗體（司妥昔單抗）的全球多中心臨床研究，6年的長期隨訪數(shù)據(jù)顯示，疾病控制率高達97%，生存率達100%，我們希望隨著對新治療方案的應用，能早日為患者帶來希望?！?/span>

復旦大學附屬腫瘤醫(yī)院病理科李小秋教授談到：“對于Castleman病等罕見病的診斷診療，由于臨床癥狀多樣，病理特征與多種疾病存在重疊，使病理診斷存在著巨大的挑戰(zhàn)，作為病理科醫(yī)生也要關注這個疾病，與臨床醫(yī)生共同努力，推動疾病的病理診斷，幫助患者能夠通過進一步改善的病理診斷通往精準的臨床治療。”復旦大學附屬中山醫(yī)院血液科魏征教授表示：“目前臨床對這種疾病的認知還在探索中，相關學科臨床醫(yī)生都要更新治療理念，攜手推動針對中國患者實際的臨床研究，來為我國的Castleman病患者提供更為有效、精準的治療方案，同時也非常希望多方積極貢獻力量，攜起手來為患者提升治療獲益?！?/p>

一個都不能少！多方共筑未來希望

據(jù)統(tǒng)計，我國約有2000多萬罕見病患者，每年新增罕見病病例超過20萬，是目前全球罕見病患者人數(shù)最多的國家。在國內(nèi)，這個相對“不罕見”的患者數(shù)量及其背后的千千萬萬個家庭，是一個不可忽視的龐大群體。而對這個群體的幫扶，亦是實現(xiàn)“健康中國2030”戰(zhàn)略的重要組成部分。

Castleman病作為血液領域的罕見疾病，已于2018年納入我國《第一批罕見病目錄》?；颊呓M織“卡斯特曼之家”主理人林琳女士表示：“Castleman病在國內(nèi)知曉率低，臨床診斷困難，往往被視為疑難雜癥。為了幫助更多患友少走彎路，我們成立了患者社群，希望為散落在各處的患友搭建一個專屬、專業(yè)的溝通平臺，同時也期待能夠從我們患者的角度出發(fā)，為疾病科普、臨床研究做出我們的貢獻?！?/p>

中國罕見病聯(lián)盟李林康理事長表示：“值此國際Castleman病日之際，今天的患者關愛活動，對于推動Castleman病的公眾認知提升有著重要的作用，讓更多人看見罕見病，這也是中國罕見病聯(lián)盟長期工作的一大目標。在堅持為患者服務的宗旨下，我們通過與產(chǎn)學研醫(yī)各方的緊密合作，促進治療藥物的開發(fā)應用，并積極探索創(chuàng)新的保障制度與支付模式，通過多元化的手段，致力于切實維護罕見病患者的健康權益?！?/p>

百濟神州副總裁劉焰女士表示：“非常感動今天能夠與各方公益力量匯聚在此，面對面地聆聽Castleman病患友的心聲，共同為患友們加油鼓勁。為更多患者帶來更可及、可負擔的高質(zhì)量創(chuàng)新藥，是百濟神州不變的初心與使命，我們在關注高發(fā)疾病患者群體的同時，也密切關注著少數(shù)患者群體尚未被滿足的治療需求。未來，百濟神州將繼續(xù)攜手各界，在疾病診療、臨床研究、治療藥物、疾病科普等方面形成合力，共同提升Castleman病在國內(nèi)的整體診療水平，幫助更多患者走出困境，回歸正常生活?！?/p>

當天，來自全國各地的多位專家與Castleman病患者及家屬現(xiàn)場進行了面對面交流，圍繞疾病治療方案的選擇、日常護理以及精神心理健康等問題展開深入討論?？ㄋ固芈抑骼砣肆至张勘硎荆柚€上線下的多元化創(chuàng)新渠道，此類醫(yī)患交流活動將在未來持續(xù)開展，為更多Castleman病患者提供專業(yè)指導與針對性的幫扶。