日前，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布《兒童用藥（化學藥品）藥學開發(fā)指導原則（試行）》《兒科用藥臨床藥理學研究技術指導原則》，為兒童用藥藥學開發(fā)提供研發(fā)思路和技術指導，進一步明確兒科用藥臨床藥理學研究技術要求，促進我國兒童藥物研發(fā)。上述指導原則均自發(fā)布之日起施行。

《兒童用藥（化學藥品）藥學開發(fā)指導原則（試行）》包括總體考慮、藥學開發(fā)考慮要點等內容，重點從給藥途徑和劑型的選擇、原料藥、輔料、包裝系統(tǒng)和給藥裝置、患者可接受性等方面闡述兒童用藥藥學開發(fā)的特點。

該指導原則強調，新生兒生理發(fā)育具有特殊性，需要特別關注新生兒給藥途徑和制劑的選擇。應盡量避免肌肉給藥，選擇皮下和靜脈給藥時也需要評估制劑的耐受性，應謹慎開發(fā)用于早產兒的直腸制劑。對于兒童用藥中的仿制藥開發(fā)，與普通仿制藥要求一致，建議特別關注兒童患者的可接受性，包括包裝系統(tǒng)、給藥裝置和量取裝置的適用性和合理性等。

《兒科用藥臨床藥理學研究技術指導原則》包括兒科用藥臨床藥理學研究內容、特點、主要應用和研究方案設計要點等方面，對業(yè)界關注的數(shù)據(jù)外推和無法外推的情況進行了說明。

該指導原則指出，當目標適應癥的疾病進程和治療反應在成人和兒科人群間相似或不同年齡段間相似，已有數(shù)據(jù)說明藥物體內暴露與效應關系明確，藥物（或活性代謝物）濃度可測定并且可預測臨床反應時，可基于已有成人研究數(shù)據(jù)外推至兒科人群，或基于已有年齡段的兒科人群研究數(shù)據(jù)外推至其他年齡段的兒科人群。通過數(shù)據(jù)外推，可減少或豁免部分兒科臨床試驗，優(yōu)化兒科人群臨床試驗。

如果綜合分析所獲信息和數(shù)據(jù)，提示目標適應癥的疾病進程和治療反應、藥物的體內暴露效應關系在成人和兒科人群間均不相似或難以確定，則無法通過模型模擬的方法外推研究數(shù)據(jù)，需開展兒科人群藥物臨床試驗。在該情況下，定量藥理學的方法仍然可以通過建模模擬，減少臨床試驗數(shù)量或試驗的樣本量。（記者落楠）