新華社華盛頓11月7日電綜述：中國阿爾茨海默病新藥引發(fā)國際關注

新華社記者周舟

中國首款治療阿爾茨海默病的原創(chuàng)新藥甘露特鈉膠囊（GV-971，商品名“九期一”）近日有條件獲批上市，填補了該領域全球17年無新藥上市的空白。多國科學家認為這種基于新機理的藥物將為患者帶來希望，但仍需更多證據(jù)證明其療效。

美國《科學》雜志日前報道，美國內華達大學拉斯維加斯分校神經學教授杰弗里·卡明斯說，這一結果令人興奮且至關重要，GV-971是自2003年以來國際上第一個被批準用于治療阿爾茨海默病的藥物?？魉乖鴵嗡幬镩_發(fā)商上海綠谷制藥有限公司的顧問。

美國阿爾茨海默病人協(xié)會發(fā)言人麗貝卡·埃德爾邁爾對該藥前景持謹慎樂觀的態(tài)度，她認為，人們還需要真正了解這個藥物使用后會導致哪些變化，以及這些變化與疾病發(fā)展的實際關系。

據(jù)中國研發(fā)團隊介紹，腸道菌群紊亂所誘發(fā)的神經炎癥是阿爾茨海默病的重要發(fā)病機制，而GV-971通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，改善認知功能障礙。

美國阿爾茨海默病人協(xié)會首席科學官瑪麗亞·卡里略說，GV-971的開發(fā)表明治療方案拓展到靶向蛋白以外的領域，這是用組合療法治療阿爾茨海默病和所有癡呆癥“必要的第一步”。

美國華盛頓大學圣路易斯分校神經學家戴維·霍爾茨曼在一篇評論文章中說，數(shù)據(jù)進一步支持了新理念，通過GV-971或其他療法調節(jié)腸道菌群可作為減緩阿爾茨海默病進展的新策略，展開進一步的探索。

英國阿爾茨海默病研究所研究部門主任卡蘿爾·勞特利奇在一份聲明中說，很高興看到中國監(jiān)管者重點推動阿爾茨海默病的新療法，但還需更多證明該藥安全性和有效性的證據(jù)。中國國家藥監(jiān)局要求申請人上市后繼續(xù)進行藥理機制方面的研究和長期安全性、有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關試驗數(shù)據(jù)。

中國科學院上海藥物研究所耿美玉團隊9月6日在《細胞研究》雜志發(fā)表的論文顯示，GV-971在為期36周的一項多中心、隨機雙盲、有安慰劑對照的臨床試驗中，顯示出改善阿爾茨海默病患者認知功能的療效。據(jù)研發(fā)團隊介紹，相對于安慰劑平行對照組，治療組的認知功能量表評分改善2.54分。

對此，國外專家持不同看法。加拿大滑鐵盧大學流行病學副教授馬克·奧雷穆斯認為，改善2.54分在臨床上還不算顯著?？魉箘t認為，這種認知改善是具有臨床意義的，且在目前獲批藥物改善范圍的上限。

美國華盛頓大學圣路易斯分校神經學教授喬伊·斯奈德說，該藥的3期臨床試驗大約有800名患者參加，希望下一個3期臨床試驗能包括更多患者。據(jù)報道，綠谷計劃2020年初在美國、歐洲和亞洲等地啟動多中心全球3期臨床試驗，以收集其他國家監(jiān)管機構批準所需的數(shù)據(jù)。

美國《阿爾茨海默病和癡呆癥》雜志主編扎文·哈恰圖良說，GV-971沒有任何明顯的副作用，如果美國藥管局采用非常規(guī)標準批準該藥進入美國市場，他一點也不會感到驚訝。