記者從南京醫(yī)科大學(xué)獲悉，全球首對靶向基因編輯猴近日在中國出生。研究專家指出，猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型，更好地模擬人類疾病，大大降低藥物研究的風(fēng)險。相關(guān)研究論文日前在線發(fā)表在《細(xì)胞》雜志上。

　　該研究由南京醫(yī)科大學(xué)生殖醫(yī)學(xué)國家重點實驗室、云南省靈長類生物醫(yī)藥研究重點實驗室和南京大學(xué)等聯(lián)合完成。研究人員首先給猴胚胎細(xì)胞注射定制的 RNA，將“編輯工具”——DNA切割酶Cas9引導(dǎo)至期望的突變位點，引導(dǎo)修改3個基因：一個是調(diào)節(jié)代謝的基因Ppar-γ，另一個是調(diào)節(jié)免疫功能的基 因Rag1，第三個是調(diào)節(jié)干細(xì)胞和性別決定的基因。研究人員在180多個單細(xì)胞期猴胚胎中同時靶向編輯了這3個基因。在對15個胚胎的基因組DNA進(jìn)行測 序后，他們發(fā)現(xiàn)其中有8個胚胎顯示出兩個靶基因同時突變的跡象。隨后，將遺傳修飾過的胚胎轉(zhuǎn)移到代孕母猴體內(nèi)，其中一個生出了一對孿生猴。檢測這對孿生猴 的基因組DNA，證實的確存在兩個靶基因突變。

　　研究人員指出，嬰兒猴目前仍太小，尚不能斷定基因編輯是否會對其產(chǎn)生生理和行為學(xué)影響。等3年后猴子成年時，還需觀察這些基因編輯對后代是否有 影響。研究人員介紹，Ppar-γ和Rag1組合突變并不代表任何一種特定的疾病綜合征，盡管每個基因都與人類疾病相關(guān)，但還必須開展進(jìn)一步的測試，評估 突變是否存在于這些動物的所有細(xì)胞之中，要想構(gòu)建出與多種突變相關(guān)的其他人類疾病模型，還有很多工作要做。