本報訊（記者 韓冬）“我喜歡看書，喜歡去電影院看電影，也很喜歡唱歌跳舞。我還參加了表演課，希望以后能成為一名演員，讓我周圍的人都更快樂?！弊哌M四川省婦幼保健院，13歲的罕見病患者瑞瑞（化名）正滿臉憧憬地向前來調(diào)研的省政協(xié)委員、四川大學華西醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任商慧芳訴說著自己的理想，孩子樂觀積極的精神面貌感動著在場的每一個人。

瑞瑞患有一種名為胱氨酸癥的罕見疾病，腎臟受到嚴重影響。得益于我國不斷增強的罕見病防治與保障力度和社會各界的關(guān)心關(guān)注，瑞瑞在接受了腎移植手術(shù)后，正逐漸恢復健康。

商慧芳告訴記者，罕見病患者治療周期長、藥物依賴強、人均費用高，醫(yī)療保障較為薄弱，逐漸成為醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域的突出問題之一?；谶@樣的問題，在去年省兩會期間，她提交了《罕見病納入慢病管理，助力全民健康》的提案，建議將罕見病納入慢病門特報銷范疇，在制度上解決患者就醫(yī)用藥的經(jīng)濟困難；對醫(yī)院診療罕見病建立激勵政策，優(yōu)化保障罕見病患者用藥扶持政策，保障供應管理，讓更多醫(yī)院愿意承擔罕見病患者的門診用藥。

會后，該提案得到了相關(guān)部門的高度重視和積極采納。目前，四川已將部分需要在門診長期治療、費用較高且符合門診慢特病準入條件的罕見病納入門診慢特病保障，并參照住院管理；醫(yī)保部門還建立了單行支付藥品、高值藥品等政策，與門診慢特病政策銜接，進一步減輕罕見病患者門診醫(yī)療費用負擔。同時，省衛(wèi)生健康委也根據(jù)《國家三級公立醫(yī)院績效考核操作手冊》（2024版），在“醫(yī)療收入增幅”“門診次均費用增幅”“門診次均藥品增幅”“住院次均費用增幅”“住院次均藥品費用增幅”等考核延伸指標中將罕見病用藥收入剔除，進一步完善了罕見病防治與保障等相關(guān)管理政策。

作為北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關(guān)愛中心理事長、四川美望兒童關(guān)愛公益慈善基金會理事長，省政協(xié)委員馮家妹表示，近年來，醫(yī)保覆蓋范圍不斷擴大，越來越多的罕見病被納入醫(yī)保范圍。以脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）這一罕見病為例，至今已有兩款SMA治療藥物被納入醫(yī)保，極大提升了患者治療的可及性和可負擔性，但仍有一部分SMA患者因家庭收入低等原因無法開啟或者不得不中斷用藥治療。為此，馮家妹呼吁，進一步完善惠民保險制度，通過政策指引，鼓勵普惠保險產(chǎn)品不斷優(yōu)化細化，早日上線覆蓋全省的惠民保險產(chǎn)品，避免經(jīng)濟越困難的地區(qū)患者醫(yī)療負擔越重的現(xiàn)象發(fā)生。

“健康中國，一個都不能少?！笔≌f(xié)相關(guān)負責人表示，省政協(xié)將緊扣中央和省委、省政府有關(guān)醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展的決策部署，充分發(fā)揮政協(xié)專門協(xié)商機構(gòu)作用，聚焦人民群眾關(guān)注的健康民生熱點、難點、痛點，積極議政建言，為加快推進健康四川建設凝聚智慧和力量。