本報訊（通訊員 楊鼎 記者 江迪）罕見病藥物研發(fā)成本高昂，市場容量小，投資回報低，因此常被稱為“孤兒藥”。在江蘇省泰州醫(yī)藥高新區(qū)（高港區(qū)）的生物醫(yī)藥園區(qū)（中國醫(yī)藥城），罕見病篩查和藥物研發(fā)生產實現(xiàn)從“跟跑”到“領跑”。

“要關注罕見病的國際前沿研究，在中國醫(yī)藥城進行生產，實現(xiàn)國際成果離岸孵化?！苯衲?月28日，在高港區(qū)政協(xié)開展的“關注罕見病 讓愛不罕見”專題協(xié)商議事活動中，該區(qū)政協(xié)委員何碧波的建言讓區(qū)政協(xié)委員、江蘇致昱醫(yī)療科技有限公司董事長劉靜有了更好的發(fā)展思路。

3月，劉靜注冊成立研發(fā)中心，從事罕見病的預警監(jiān)測，并與國外多地醫(yī)學中心開展合作，建立更多與罕見病康復相關的多模態(tài)傳感研究，同時在中國醫(yī)藥城建設生產與適配測試平臺。

“罕見病基因大數(shù)據的價值，在基因診斷技術、罕見病創(chuàng)新藥物研發(fā)和個體基因組解讀等多方面，對實現(xiàn)產業(yè)化落地有著強大的支撐?！薄皩χ委熀币姴〉膭?chuàng)新藥建立專門綠色通道，實行單獨‘排隊’或優(yōu)先審評，對前期工作扎實、可靠、科學的產品也可實施有條件批準、上市后臨床效果跟蹤評估及退出機制。此外，對從事罕見病產品研發(fā)的企業(yè)予以一定的財政政策支持，使企業(yè)既能承擔社會義務，又能有微利可圖。”在協(xié)商議事會上，區(qū)政協(xié)委員、江蘇亞虹醫(yī)藥科技股份有限公司行政總監(jiān)葉爭華的建言讓大家頻頻點頭。

“針對罕見病的重點產品和重點項目，我們實施提前介入、專人專班、一企一策、全程指導等措施，對于近10年在歐美、日本上市但未在我國境內上市的罕見病治療新藥，我們有專門通道加快審批?！眳^(qū)政協(xié)委員、泰州醫(yī)藥高新區(qū)（高港區(qū)）生物醫(yī)藥園區(qū)管委會副主任趙榮林說。

趙榮林介紹，截至目前，中國醫(yī)藥城已有兩款藥物獲批罕見病適應癥。同時，園區(qū)打造一批建立“從0到1”基礎研究平臺、“從1到10”成果轉化平臺、“從10到100”產業(yè)應用平臺，不斷縮短罕見病藥物研發(fā)周期、提高研發(fā)效率、控制研發(fā)成本、促進藥物產業(yè)化。

“罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品具有臨床營養(yǎng)治療、持續(xù)終生、無法被‘普通腸內營養(yǎng)制劑’替代等特點，臨床應用需求較為迫切。高港區(qū)特醫(yī)食品生產企業(yè)較多，但絕大多數(shù)不在醫(yī)保范疇中，可否將特醫(yī)食品納入醫(yī)保范疇，減少病人治療費用?！眳^(qū)政協(xié)委員、泰州醫(yī)藥高新區(qū)（高港區(qū)）審評核查服務中心綜合科科長令狐昌黎一直關注這個問題，并通過政協(xié)渠道積極提出建議。目前有關部門正在逐步采納落實。

“罕見病不僅是醫(yī)學科學問題，也是社會民生問題、公共治理問題，更是衡量社會文明程度的標尺?！备吒蹍^(qū)政協(xié)主席薛永忠說，要通過“邊緣有愛”系列協(xié)商品牌，關注罕見病，把更多力量集結起來，彰顯高港區(qū)做強大健康“首位產業(yè)”和堅持民生幸?！笆紫茸非蟆钡呢熑闻c擔當。