人民政協(xié)網(wǎng)北京3月5日電（記者李木元） 2月28日，諾西那生鈉注射液正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy， 以下簡(jiǎn)稱SMA)。5q SMA是該病最常見(jiàn)的形式，約占所有SMA病例的95%。諾西那生鈉注射液是在中國(guó)首個(gè)獲批治療SMA的藥物。

SMA是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，其特點(diǎn)是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉無(wú)力。

諾西那生鈉注射液獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)是基于超過(guò)300位包括嬰兒期發(fā)病和遲發(fā)的SMA患者參與的SMA領(lǐng)域最大的臨床研究數(shù)據(jù)。NURTURE作為一項(xiàng)渤健公司的全球性臨床研究也證明諾西那生鈉注射液治療SMA癥狀前嬰兒時(shí)有前所未有的療效。NURTURE研究對(duì)象為首次服藥時(shí)年齡不超過(guò)6周的嬰兒，這些嬰兒被基因診斷為患有SMA，但在首次治療時(shí)尚未出現(xiàn)任何癥狀。NURTURE研究數(shù)據(jù)顯示更早接受治療將使SMA癥狀前嬰兒持續(xù)獲得運(yùn)動(dòng)功能改善并實(shí)現(xiàn)與正常嬰兒發(fā)育相一致的運(yùn)動(dòng)里程碑。

“我們感謝中國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)了諾西那生鈉注射液，使之成為中國(guó)首個(gè)和唯一一個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥物?！辈辰」救蚴紫瘓?zhí)行官馮納璽先生表示：“SMA是導(dǎo)致嬰兒死亡的最常見(jiàn)遺傳因素，也是導(dǎo)致成人殘疾的重要原因。我們正在與政府機(jī)構(gòu)、醫(yī)學(xué)界、患者組織積極合作，使更多SMA患者能獲益于諾西那生鈉注射液治療?！?/p>

2018年5月，SMA被列入中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，該目錄的推出旨在支持罕見(jiàn)病的診斷和治療。2018年7月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局宣布對(duì)在監(jiān)管體系完善的國(guó)家和地區(qū)擁有臨床研究數(shù)據(jù)的創(chuàng)新藥物可實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批程序。2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見(jiàn)病治療新藥被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。

“這是一個(gè)令人鼓舞的消息。諾西那生鈉注射液擁有SMA領(lǐng)域最大的臨床研究數(shù)據(jù)，這些臨床發(fā)現(xiàn)支持諾西那生鈉注射液治療在各類型SMA患者中的有效性和安全性，包括運(yùn)動(dòng)發(fā)育的顯著改善和嬰兒死亡風(fēng)險(xiǎn)的降低。”中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科分會(huì)全國(guó)罕見(jiàn)病學(xué)組組長(zhǎng)、復(fù)旦大學(xué)醫(yī)學(xué)院王藝教授表示?！斑@些改善為以前沒(méi)有治療手段的SMA患者群體帶來(lái)了新希望。作為中國(guó)首個(gè)獲批的SMA治療藥物，諾西那生鈉注射液為罕見(jiàn)病領(lǐng)域帶來(lái)了重大突破，使SMA臨床治療跨入了新的歷史階段?！?nbsp;