中國研究人員領(lǐng)銜的國際研究團隊利用基因編輯技術(shù)培育出患“亨廷頓舞蹈病”的豬，為治療這種遺傳性神經(jīng)退行性疾病提供更為理想的動物實驗?zāi)Ｐ汀?/p>

２９日發(fā)表在美國《細(xì)胞》雜志上的研究顯示，暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院教授李曉江等人利用ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因編輯技術(shù)，將人突變的亨廷頓基因插入豬的內(nèi)源性基因中，并進(jìn)一步培育出患“亨廷頓舞蹈病”的豬。

“亨廷頓舞蹈病”是一種主要影響中老年人的神經(jīng)退行性疾病，由亨廷頓基因發(fā)生變異引起。患者的大腦神經(jīng)細(xì)胞受損，無法控制機體運動，表現(xiàn)為顫搐等舞蹈癥狀，最終可能導(dǎo)致患者過早死亡。

李曉江指出，過去常用轉(zhuǎn)基因小鼠模型來研究這種疾病，但小鼠不能表現(xiàn)出與人一樣的神經(jīng)細(xì)胞死亡的典型病理特征。豬的體型更加接近人，“亨廷頓舞蹈病”豬與人類患者癥狀更相似。這次培養(yǎng)的“亨廷頓舞蹈病”豬與人類患者一樣表現(xiàn)出呼吸困難等癥狀，而小鼠模型則未表現(xiàn)出這種癥狀。

２００８年，李曉江與美國埃默里大學(xué)人類遺傳學(xué)教授李世華等人曾成功建立了世界首例轉(zhuǎn)基因“亨廷頓舞蹈病”獼猴模型，但這種獼猴較難成活，難以用于篩選治療疾病的方法，因此他們轉(zhuǎn)而構(gòu)建豬模型。李曉江、李世華和中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院賴良學(xué)研究員共同參與了這項新研究。

研究人員說，還可用類似方法讓豬成為研究阿爾茨海默病或帕金森病等疾病的動物模型。（記者 周舟）