“我國(guó)的兒藥短缺，不是泛指兒童無藥可用，而是指在一些疾病領(lǐng)域缺乏適用于兒童的劑型和產(chǎn)品，特別是在罕見病和重大疾病領(lǐng)域，這種情況尤其嚴(yán)重。”藥審中心審評(píng)部門有關(guān)負(fù)責(zé)人說。我國(guó)兒童用藥為何短缺？在其看來，原因在于全球兒藥研發(fā)普遍存在“先天不足”，并且兒科用藥市場(chǎng)表現(xiàn)預(yù)期較低，我國(guó)兒藥進(jìn)口缺乏熱情，此外也缺乏鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)的刺激性政策。

兒藥研發(fā)是世界難題

有關(guān)數(shù)據(jù)顯示，去年我國(guó)兒童用藥市場(chǎng)規(guī)模達(dá)688億元。兒童用藥市場(chǎng)潛力巨大，但國(guó)內(nèi)專門生產(chǎn)兒藥的企業(yè)卻寥寥無幾。

“兒藥生產(chǎn)企業(yè)數(shù)量少在全球是普遍情況，因?yàn)檠邪l(fā)難度較高?！彼帉徶行膶徳u(píng)部門有關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，兒藥研發(fā)是個(gè)世界難題。僅以最簡(jiǎn)單的兒童劑型為例，有些成人能用的輔料兒童不一定能用，因此很多品種無法做成適宜兒童的劑型。

業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，兒藥研發(fā)最大的難點(diǎn)在臨床研究上。四川百利藥業(yè)有限責(zé)任公司研發(fā)中心副總經(jīng)理丁洋告訴記者，兒童藥物的臨床研究很難找到受試者，很多家長(zhǎng)不愿意讓自己的孩子參加臨床研究。而在兒藥研發(fā)過程中，受試者脫落率也較高，依從性差，需要研究者、申辦方投入更多的精力和經(jīng)費(fèi)，才能保證臨床試驗(yàn)順利、高質(zhì)量地完成。有的臨床試驗(yàn)要數(shù)百個(gè)受試者連續(xù)做7～8年，這樣的規(guī)模，一般的企業(yè)很難達(dá)到。

口服兒童藥物的掩味技術(shù)也是企業(yè)研發(fā)的難點(diǎn)之一?！坝械乃幬锟辔斗浅Ｖ兀璨捎煤侠淼难谖都夹g(shù)進(jìn)行掩蓋，才能讓兒童順利地服用藥物，這些特殊要求使兒童藥物的劑型、處方工藝設(shè)計(jì)等需要有更多考慮。”丁洋說。

“總之，兒藥研發(fā)本身的技術(shù)難度與我國(guó)相對(duì)落后的制劑生產(chǎn)水平疊加，加重了我國(guó)兒藥的短缺狀況?！彼帉徶行膶徳u(píng)部門有關(guān)負(fù)責(zé)人說。

進(jìn)口兒藥或?qū)⑻崴?/strong>

相比其他國(guó)家，我國(guó)的兒藥短缺的另一個(gè)原因是進(jìn)口不足。甚至有些在國(guó)外已經(jīng)上市10年的兒藥在國(guó)內(nèi)依然難覓蹤影。

“部分國(guó)外藥企對(duì)進(jìn)入中國(guó)兒藥市場(chǎng)態(tài)度猶豫，一來可能覺得申報(bào)時(shí)要求太高，國(guó)外上市藥物在中國(guó)尚需要額外的臨床試驗(yàn)；二來可能不看好銷售情況。”該負(fù)責(zé)人介紹，臨床急需的兒藥很多是罕見病和大病重病用藥，這些藥品每年的用量有限。罕見病用藥研發(fā)成本特別高，治療也極為昂貴，有的疾病一年的治療費(fèi)用在100萬元左右。但很多罕見病患兒來自農(nóng)村，如果整個(gè)社會(huì)保障體系不支持，他們根本用不起藥。

而在上海羅氏制藥注冊(cè)總監(jiān)楊泓看來，國(guó)外藥企生產(chǎn)的兒藥在中國(guó)上市的困難還來自政策和操作等多個(gè)方面。中國(guó)沒有完善的兒童基本藥物目錄，兒童用藥或兒童適應(yīng)證被列入醫(yī)保目錄的也很少。

審評(píng)審批制度改革后，臨床急需的兒藥可經(jīng)“綠色通道”優(yōu)先審評(píng)，藥審中心也出臺(tái)了成人藥外推、臨床試驗(yàn)等技術(shù)指導(dǎo)原則，加大對(duì)兒童用藥的審評(píng)審批工作力度。兒藥短缺在審評(píng)環(huán)節(jié)的障礙部分清除，但這并不意味著企業(yè)能心無旁騖地做研發(fā)。兒藥研發(fā)高投入需要高回報(bào)，目前進(jìn)入醫(yī)保目錄中的兒藥（尤其是孤兒藥）寥寥無幾，這打擊了部分企業(yè)的創(chuàng)新熱情。

“市場(chǎng)是逐利的，如果藥品沒有很好的市場(chǎng)表現(xiàn)，企業(yè)將缺乏研發(fā)和生產(chǎn)的熱情。”藥審中心審評(píng)部門有關(guān)負(fù)責(zé)人說，“要求企業(yè)不考慮盈利只強(qiáng)調(diào)社會(huì)責(zé)任是不現(xiàn)實(shí)的，也不符合市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)規(guī)律?！笨上驳氖牵?，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《關(guān)于調(diào)整進(jìn)口藥品注冊(cè)管理有關(guān)事項(xiàng)的決定》，對(duì)進(jìn)口藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)和上市申請(qǐng)等事項(xiàng)做出“在中國(guó)進(jìn)行的國(guó)際多中心藥物臨床試驗(yàn)完成后，申請(qǐng)人可以直接提出藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)”等多項(xiàng)調(diào)整，這將進(jìn)一步鼓勵(lì)新藥上市，滿足臨床需求。兒藥進(jìn)口速度或因此再提速。

丁洋也表示，期待在兒藥招標(biāo)采購(gòu)、市場(chǎng)定價(jià)、醫(yī)保支付等方面，國(guó)家能夠出臺(tái)更多的支持性政策，讓兒藥研發(fā)企業(yè)享受更多政策紅利。（記者 落楠）