日本京都大學(xué)研究人員最新發(fā)現(xiàn)，一種化合物能夠在實(shí)驗(yàn)鼠胎兒階段治療由于染色體異常引起的唐氏綜合征。

唐氏綜合征是常見(jiàn)的染色體異常疾病，也是全世界發(fā)病率最高的遺傳病之一。部分患兒在胚胎早期即流產(chǎn)，存活者發(fā)育遲緩、智力低下，且具有明顯的特殊面容。目前唐氏綜合征尚無(wú)根治方法，但可在孕期檢出，并采取終止妊娠等干預(yù)措施。

京都大學(xué)５日宣布，該校研究人員發(fā)現(xiàn)了唐氏綜合征疾病中抑制神經(jīng)細(xì)胞發(fā)育和增殖的基因，并通過(guò)大范圍化合物篩選實(shí)驗(yàn)，從約７００種化合物中找到了一種能夠抑制這種基因的物質(zhì)，使神經(jīng)細(xì)胞得以正常發(fā)育和增殖。

研究人員將這種化合物命名為ＡＬＧＥＲＮＯＮ，并在源自患者的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞研究中確認(rèn)了效果。他們還給懷有唐氏綜合征胎兒的實(shí)驗(yàn)鼠投喂這種化合物，結(jié)果實(shí)驗(yàn)鼠胎兒出生后大腦皮質(zhì)形成異常以及學(xué)習(xí)行動(dòng)能力低下的癥狀都得到了改善。

研究小組稱，這意味著或許可以在胎兒期改善唐氏綜合征患兒的癥狀，不過(guò)最新研究成果距離臨床應(yīng)用還很遠(yuǎn)。此外，這種化合物能夠促進(jìn)神經(jīng)干細(xì)胞的增殖，還有望應(yīng)用于其他神經(jīng)變性疾病。

相關(guān)研究成果即將發(fā)表在美國(guó)《國(guó)家科學(xué)院學(xué)報(bào)》雜志上。