日本東京大學的研究團隊于2016年6月29日宣布，他們成功研發(fā)出從肌萎縮側(cè)索硬化（ALS，俗稱漸凍人癥）發(fā)病原因上著手進行治療的新型療法。該項研究由國際醫(yī)療福祉醫(yī)學研究中心郭伸特別教授、東京大學大學院醫(yī)學系赤松惠特別研究員等人組成了聯(lián)合研究小組進行，研究成果于6月28日刊載在英國知名科學雜志《科學報告》上。

肌萎縮側(cè)索硬化是在運動神經(jīng)元損傷之后，導致四肢、軀干等部位肌肉逐漸無力和萎縮的疾病。健康人士在患病數(shù)年內(nèi)，會漸漸進展為全身肌肉萎縮和吞咽困難，最后產(chǎn)生呼吸衰竭導致死亡。當下尚未研發(fā)出能有效減緩病程的治療方法。

該團隊在過往的研究中證實，酵素ADAR2的活性下降會導致過度的細胞內(nèi)鈣流入，這與散發(fā)性ALS患者的運動神經(jīng)元死亡存在相關(guān)性。

研究小組特別開發(fā)出擁有散發(fā)性ALS病征的條件性ADAR2基因敲除小鼠，連續(xù)90天對其進行抗癲癇藥物Fycompa的投藥，F(xiàn)ycompa具有抑制過度細胞內(nèi)鈣流入的功能，本次研究證實該藥能夠抑制運動神經(jīng)元的神經(jīng)功能缺損，進而抑制機體運動機能的下降。此外，該藥還能夠使肌萎縮側(cè)索硬化的特殊TDP-43蛋白質(zhì)細胞內(nèi)的局部變異得到恢復。

（馬文蔚編譯）